Hur forskare bedömer om läkemedel fungerar

Anonim

Denna artikel är i serien Det här är forskning, där vi ber akademiker att dela och diskutera öppna åtkomstartiklar som avslöjar viktiga aspekter av vetenskapen. Dagens stycke förklarar hur kliniska prövningar utvärderar läkemedelseffektivitet.


Öroninfektioner, eller "otitis media", kan orsaka mycket smärta och obehag hos ungdomar. Hos vissa barn resulterar ihållande infektioner i hörselnedsättning.

Men vilken typ av behandling ska dessa barn ha, och hur kan läkare uträtta vad som verkligen är effektivt?

Här är en typ av forskning som kallas en klinisk prövning är användbar.

Låt oss ta en titt på kliniken "OSTRICH", som undersökte effekten av en kort kurs av orala steroider (prednisolon) hos barn med persistent örainfektion som leder till vätskebyggning i örat och hörselnedsättning.


Läs mer: Bulging ear drums och hörselnedsättning: Aboriginal kids har de högsta otitis media priserna i världen


Vad är en klinisk prövning?

Kliniska prövningar är den gynnade studietypen för att visa orsak och effekt. De sitter nära toppen av undersökningsuppdraget, som bara överträffar betydelsen genom sammanfattningar av många kliniska prövningar som sätts samman.

Kliniska prövningar kan bedöma effekten av ett läkemedel på sjukdom eller tillstånd. Forskare testar generellt en viss behandling och jämför utfallet med en annan behandling eller ingen behandling (om det är etiskt att göra det).

Den ideala designen är en när forskarna och deltagarna inte vet vilka som tilldelas de olika behandlingarna som testas. Detta kallas förblindande.

Blindring kan inte alltid vara möjligt. I matförsök till exempel (där vi gör det mesta av vårt arbete) är det mycket svårt att blinda en deltagare från en mat som de behöver äta. Åtgärder kan vidtas för att minimera effekterna av detta.


Läs mer: Randomiserade kontrollprov: Vad gör dem till guldstandarden inom medicinsk forskning?


OSTRICH-försöket

OSTRICH-försöket använde ett tillvägagångssätt där de testade en riktig medicinering, i detta fall en steroid, och jämförde den med en behandling som var nästan densamma men utan den aktiva ingrediensen - kallad placebo.

Forskarna arbetade med 389 barn i åldrarna två till åtta år med öroninfektionssymptom, vätskebyggnad i minst tre månader och med bekräftad hörselnedsättning i båda öronen. Tvåhundra barn tilldelades till muntliga steroider och 189 för att få placebo i sju dagar.

Med detta tillvägagångssätt registrerade de effekterna av behandlingarna på öronkanalen och mellanörat och genomförde också kliniska tester för hörsel. Föräldrarna behöll en dagbok med symptom och kompletterade frågeformulär.

Barnen följdes upp fem veckorsveckor, sex månader och 12 månader efter avslutad behandling. Det primära resultatet för försöket var acceptabel hörsel bekräftad av ett audiometriprov på fem veckor.

Både familjerna och forskarna visste inte vem som hade den verkliga medicinen tills studien var klar - det kallas dubbelblindande. Denna tidsperiod innebar att forskare var tvungna att vara försiktig med den information de samlade för att undvika potentiella fel.

Barnen är oförutsägbara

Även med de bästa planerna är barn svårt att förutsäga. Förutom att titta på effekten av ett läkemedel på en sjukdom, är antalet studerande som följer alla instruktioner och avslutar studien enligt planen ett viktigt resultat.

Inte alla startande 389 barn slutade hela 12 månaderna av OSTRICH-försöket, och det berodde på olika orsaker. Vissa familjer återkallade samtycke att delta, vissa barn uppfyllde inte hörapparatkriterierna i början, och vissa familjer kunde inte kontaktas när tiden gick vidare. Vissa barn tog inte alltid medicinen. Detta kommer inte att överraska dig om du någonsin har behövt ge ett barnmedicin - av något slag.

Hos barn som slutförde försöket visade resultaten inga statistiskt signifikanta skillnader mellan barn behandlade med steroid och de som behandlades med placebo-läkemedlet. Bedömd efter fem veckor var hörseln något förbättrad i gruppen tilldelad den verkliga medicinen jämfört med gruppen som fick placebo.

Studieförfattarna skrev:

En kort kurs av oral prednisolon är inte en effektiv behandling för de flesta barn i åldrarna 2-8 år med persistent otitis media med effusion, men tolereras väl. En av 14 barn kan uppnå bättre hörsel men inte livskvalitet.

Vad hittade de inte?

Kliniska prövningar kan bara dra slutsatser om effekten av vad de testar på den grupp de har testat den med.

Denna studie visar helt enkelt att hos barn i åldern två till åtta har en enveckorsperiod av orala steroider en minimal inverkan på hörselnedsättning hos barn som hade hörselnedsättning på grund av öroninfektion och vätskebyggnad och bedömdes fem veckor efter behandlingen startade .

Studieförfattarna kan inte dra slutsatsen att samma resultat kommer att gälla för barn utanför åldersgruppen två till åtta år eller andra typer av mediciner eller steroider som ges för olika tidsperioder.

Forskarna kommenterade i slutet av sin studierapport att kanske en klinisk prövning av orala steroider plus antibiotika krävs för barn med infektion och hörselnedsättning i denna åldersgrupp.


Den öppna åtkomstforskningsrapporten för denna analys är orala steroider för upplösning av otitis media med effusion hos barn (OSTRICH): en dubbelblindad, placebokontrollerad randomiserad studie.